ALS: Immunceller kan nedsætte sygdomsprogressionen
En ny undersøgelse bringer håb for mennesker med ALS. Immunterapi kan dramatisk bremse sygdommens progression, viser det.
Den neurodegenerative tilstand amyotrofisk lateral sklerose (ALS) påvirker nerveceller, som styrer bevægelsen af muskler i hjernen og rygmarven.
I ALS forværres disse celler over tid, hvilket gradvist fører til generel svaghed, vejrtrækningsproblemer, tale og synke.
I sidste ende resulterer sygdommen i fuldstændig lammelse, åndedrætssvigt og død.
ALS - som også er kendt som Lou Gehrigs sygdom, opkaldt efter den berømte baseballspiller, der blev diagnosticeret med sygdommen i 1930'erne - anslås at påvirke over 20.000 mennesker i USA til enhver tid.
Desuden menes lidt over 6.000 mennesker i USA at modtage en ALS-diagnose hvert år.
Indtil videre er der ingen kur mod ALS. Nuværende behandlinger forsinker sygdommens progression, men ikke meget.
Food and Drug Administration (FDA) har hidtil godkendt to lægemidler til behandling af ALS: den ene forlænger livet med 2-3 måneder, men forbedrer ikke symptomerne, og man kan hjælpe med at forsinke tilbagegangen i den daglige funktion.
Breaking research bringer imidlertid nyt håb om en mere effektiv ALS-behandling. Forskere ledet af neurologen Dr. Stanley H. Appel, meddirektør for Houston Methodist Neurological Institute i Texas, undersøgte fordelene ved immunterapi for mennesker med denne tilstand.
Mere specifikt injicerede holdet en type immun T-celle kaldet regulerende T-celler (Tregs) i tre ALS-patienter. Dette er første gang, at denne terapi er blevet undersøgt hos mennesker.
Resultaterne blev offentliggjort i tidsskriftet Neuroimmunologi og neuroinflammation.
Studerer Tregs rolle i ALS
Tregs hjælper med at afværge den betændelse, der karakteriserer ALS og fremskynder sygdommens progression.
"Vi fandt ud af," bemærker Dr. Appel, "at mange af vores ALS-patienter ikke kun havde lave niveauer af Tregs, men også at deres Tregs ikke fungerede korrekt."
Så hypotesen af forskerne var, at stigende niveauer af Tregs hos tre ALS-patienter ville bremse sygdommen.
"Vi troede, at forbedring af antallet og funktionen af Tregs hos disse patienter ville påvirke, hvordan deres sygdom udviklede sig," siger Dr. Appel.
Deltagerne gennemgik en procedure kendt som leukaferese. Ofte brugt til behandling af patienter med leukæmi, involverer leukaferese at fjerne patienternes blod og "filtrere" det ud gennem en speciel maskine, der adskiller de hvide blodlegemer fra de røde.
I dette tilfælde adskilte forskerne Tregs fra de røde blodlegemer og udvidede dem ex vivo. Derefter blev de røde blodlegemer returneret til blodbanen.
Forskerne bemærkede, at i tilfælde af patienter, hvis Tregs ikke fungerede korrekt, vendte de tilbage til normal, når cellerne var uden for kroppen.
I løbet af undersøgelsen modtog patienterne otte Treg-injektioner, og deres sygdomsprogression blev vurderet ved hjælp af to forskellige ALS-progressionskalaer.
'Fra en dødsdom til en livstidsdom'
Første studieforfatter Dr. Jason Thonhoff, Ph.D., en Houston Methodist-neurolog, detaljerer yderligere forskningen og rapporter om resultaterne. Han siger: "En person har cirka 150 millioner Tregs, der cirkulerer i deres blod til enhver tid."
"Hver dosis af Tregs, der blev givet til patienterne i denne undersøgelse, resulterede i en stigning på 30 til 40 procent i forhold til normale niveauer," tilføjer Dr. Thonhoff.
"Som vi troede, viste vores resultater, at det var sikkert at øge deres Treg-niveauer," siger Dr. Appel. Dr. Thonhoff tilføjer, "Der blev observeret langsommere sygdomsprogression under hver runde med fire Treg-infusioner."
"Det, der overraskede os," fortsætter han, "var, at udviklingen af deres ALS blev dramatisk langsommere, mens de fik infusioner af korrekt fungerende Tregs."
”Mit håb er, at denne forskning ændrer ALS fra en dødsdom til en livstidsdom. Det kurerer ikke en patients sygdom, men vi kan gøre en forskel. ”
Dr. Stanley H. Appel
Dr. Thonhoff er også meget tilfreds med resultaterne, og han håber på fremtidige behandlinger. Han siger, "Der kræves større undersøgelser for at afgøre, om det er en effektiv behandling, men som kliniker og forsker, der er specialiseret i ALS, er jeg meget begejstret for håbet, disse indledende fund giver."
