Stamcelletransplantation nedsætter MS-progression
Et indledende klinisk forsøg viser, at stamcelletransplantation sammen med en acceptabel dosis kemoterapi er sikker og mere effektiv til at bremse multipel sklerose end andre eksisterende terapier.
Multipel sklerose (MS) er en kronisk neurodegenerativ tilstand, der rammer omkring 400.000 individer i USA og over 2 millioner mennesker over hele kloden.
Ifølge det nye kliniske forsøg har 85 procent af disse mennesker såkaldt tilbagevendende MS. Dette betyder, at deres symptomer ofte forværres under opblussen, men de skifter også med remissionsfaser.
I MS genkender kroppens immunsystem ikke sit eget centralnervesystem, så det angriber myelin, den beskyttende kappe omkring nerveceller.
Mens der ikke er nogen kendt kur mod MS, inkluderer nuværende behandling såkaldte sygdomsmodificerende terapier, såsom interferoner, glatirameracetat eller monoklonale antistoffer, som reducerer inflammation og bremser sygdommen.
Disse terapier er dog ikke helt effektive. Det seneste forsøg bemærker også, at efter 2 års behandling har mellem 30 og 50 procent af befolkningen "ingen tegn på sygdomsaktivitet." Efter 4 års behandling falder dette til 18 procent.
Denne nye forskning antyder, at stamcellebehandling kan være en mere effektiv måde at bremse sygdommens progression på.
Forsøget blev ledet af Dr. Richard K. Burt, fra afdelingen for immunterapi ved Northwestern University Feinberg School of Medicine i Chicago, IL. Holdet satte sig for at sammenligne effekten af stamcelletransplantation med konventionel sygdomsmodificerende behandling på MS-progression.
Dr. Burt og hans kolleger offentliggjorde resultaterne af deres forsøg i tidsskriftet JAMA.
Stamcelletransplantation 'mere effektiv'
Som Dr. Burt og hans kolleger forklarer i deres papir, har "hæmatopoietisk stamcelletransplantation" til formål at eliminere "autoreaktive" lymfocytter - en af hovedtyperne af immunceller i menneskekroppen - og "genstarte et nyt immunsystem i et ikke- inflammatorisk miljø. ”
Ifølge papiret har tidligere casestudier vist, at 70 procent af dem, der havde gavn af en stamcelletransplantation, oplevede sygdomsfri remission i 4 år.
Til det aktuelle forsøg rekrutterede forskerne 110 patienter fra fire medicinske centre overalt i USA mellem 2005 og 2016.
Forsøgsdeltagerne var 18–55 år gamle og havde “meget aktiv” tilbagefalds-remitterende MS.
Dr. Burt og team tildelte tilfældigt disse deltagere til enten at modtage sygdomsmodificerende terapi som anbefalet af deres neurolog eller stamcelletransplantation.
Den anden gruppe modtog en stamcelletransplantation i et ”ikke-myeloablativt regime”, hvilket betyder, at de også modtog en lavere, mere acceptabel dosis kemoterapi.
Det vigtigste resultat, der blev overvåget af forskerne, var sygdomsprogression. De undersøgte også deltagernes neurologiske handicap, deres livskvalitet, tid til tilbagefald og tegn på sygdomsaktivitet.
Samlet set var stamcelletransplantation "mere effektiv end sygdomsmodificerende behandling for patienter med tilbagevendende MS," rapporterer forskerne. Stamcellebehandling resulterede i "forlænget tid til sygdomsprogression."
Terapien forbedrede også andre resultater, herunder deltagernes daglige funktion, livskvalitet og neurologiske funktion.
Imidlertid er der behov for yderligere forskning for at replikere disse fund og vurdere langsigtede resultater og sikkerhed, advarer forskerne.
"Efter vores viden," skriver de, "er dette det første randomiserede forsøg med [stamcelletransplantation] hos patienter med tilbagevendende-remitterende MS."
