Type 1-diabetes: lægemiddelforsinkelser med 2 år
Ny forskning viser, at immunterapi-lægemidlet teplizumab forsinker indtræden af type 1-diabetes med 2 år i gennemsnit hos personer med høj risiko.
Type 1-diabetes er en autoimmun sygdom, der rammer omkring 1,25 millioner børn og voksne i USA.
Nogle mennesker har en højere risiko for at udvikle type 1-diabetes end andre. Alder påvirker risikoen; denne tilstand er en af de mest almindelige kroniske, der opstår i barndommen.
Mænd er mere tilbøjelige til at udvikle type 1-diabetes end kvinder, og at have en familiehistorie af sygdommen øger også chancerne for at udvikle den.
Geografi ser også ud til at spille en rolle i type 1 diabetesrisiko. For eksempel har Sverige, Finland, Norge, Det Forenede Kongerige og Sardinien den højeste forekomst af type 1-diabetes, mens Kina og sydamerikanske lande har den laveste.
For folk, hvis risiko er høj, giver en ny undersøgelse nogle interessante og håbefulde indsigter. Forskere - ledet af Dr. Kevan C. Herold fra Yale University i New Haven, CT - har fundet ud af, at et lægemiddel kaldet teplizumab kan forsinke starten på type 1-diabetes hos mennesker med høj risiko.
Dr. Herold og holdet offentliggjorde deres resultater i New England Journal of Medicine og præsenterede dem på American Diabetes Association's Scientific Sessions i San Francisco, CA.
Undersøgelse af teplizumab hos personer med høj risiko
Teplizumab er et anti-CD3 monoklonalt antistof. Det påvirker immunsystemet ved at målrette mod effektor T-celler - en type immuncelle, der i type 1-diabetes ødelægger insulinproducerende betaceller.
Tidligere forsøg har vist, at teplizumab reducerer tabet af betaceller hos mennesker med ny debut af type 1-diabetes.
I den nye undersøgelse undersøgte Dr. Herold og kolleger effekten af lægemidlet på 76 deltagere, der havde slægtninge med type 1-diabetes og havde mindst to typer autoantistoffer forbundet med diabetes. Autoantistoffer er proteiner, som immunsystemet producerer.
Deltagerne var 8-49 år gamle, og de havde også unormal blodsukkertolerance. Forskerne delte dem tilfældigt i to grupper.
En af grupperne fik teplizumab i 14 dage, mens kontrolgruppen netop fik placebo. Forskerne testede deltagernes glukosetolerance regelmæssigt gennem hele undersøgelsen.
Teplizumab forsinker starten med 24 måneder
Ved afslutningen af forsøget havde 72% af befolkningen i placebogruppen udviklet type 1-diabetes, mens kun 43% af befolkningen i teplizumab-gruppen havde udviklet tilstanden.
Desuden udviklede mennesker i kontrolgruppen diabetes over en medianperiode på 24 måneder, mens deltagerne i behandlingsgruppen udviklede tilstanden efter en median på 48 måneder.
”Forskellen i resultater var slående. Denne opdagelse er det første bevis, vi har set, at klinisk type 1-diabetes kan blive forsinket med tidlig forebyggende behandling, ”kommenterer Lisa Spain, Ph.D., en projektforsker ved National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases, som er del af National Institutes of Health (NIH).
"Resultaterne har vigtige konsekvenser for mennesker, især unge [r], der har slægtninge med sygdommen, da disse personer kan have høj risiko og drage fordel af tidlig screening og behandling."
Lisa Spanien, Ph.D.
Undersøgelsens hovedforfatter kommenterer også resultaterne og sagde: “Tidligere klinisk forskning finansieret af NIH viste, at teplizumab effektivt nedsætter tabet af betaceller hos mennesker med nyligt klinisk type 1-diabetes, men lægemidlet var aldrig blevet testet hos mennesker der ikke havde klinisk sygdom. ”
”Vi ønskede at se, om tidlig indgriben ville have en fordel for mennesker, der er i høj risiko, men endnu ikke har symptomer på type 1-diabetes,” forklarer han.
Mere forskning er nødvendig
Forskerne advarer dog også om, at undersøgelsen har nogle begrænsninger, såsom det lille antal deltagere, det faktum, at undersøgelsesprøven ikke var meget etnisk forskelligartet, og at alle deltagerne havde slægtninge med type 1-diabetes, hvilket kunne betyde, at undersøgelsens resultater er ikke lette at generalisere.
Forskerne skal også grave dybere for at forstå, hvorfor nogle mennesker reagerede bedre på behandlingen end andre. Visse immunsystemegenskaber kan spille en rolle.
”Mens resultaterne er opmuntrende, skal der gøres mere forskning for at imødegå forsøgets begrænsninger såvel som for fuldt ud at forstå handlingsmekanismer, langsigtet effektivitet og sikkerhed ved behandlingen,” siger Spanien.
